밝혔다. FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 임상시험 관련 세액공제와 FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다. 고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 리소좀
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